Bệnh nhi lần đầu nhập viện với dấu hiệu đau bụng 1 tuần, siêu âm phát hiện khối u vùng hạ vị từ tháng 6/2020. Bệnh nhi sau đó được chẩn đoán bệnh lý u nguyên bào thần kinh nhóm nguy cơ cao.
Tháng 12/2020, bé được chuẩn bị vào giai đoạn ghép tế bào gốc tạo máu tự thân. Để khởi động cho giai đoạn chuẩn bị, bé đã được làm các xét nghiệm máu, sinh thiết tủy xương, chụp PET scan để xác nhận đạt đáp ứng điều trị.
Các bác sĩ đơn vị ghép bệnh Viện Nhi Đồng 2 đã thực hiện hội chẩn chuyên môn với bệnh viện Truyền Máu Huyết Học, lên kế hoạch thu thập tế bào gốc, phác đồ hóa trị liệu diệt tủy liều cao trước ghép, chuẩn bị ghép.
Ngày 15/12, bé được chuyển đến bệnh viện Truyền Máu Huyết Học để tiến hành thu thập tế bào gốc tạo máu. Quá trình thu thập thuận lợi, đủ số lượng tế bào gốc cần cho việc phục hồi tủy sau ghép.
Đến ngày 30/12, sau quá trình chuẩn bị chu đáo, bệnh nhi được ghép tế bào gốc tạo máu tự thân có gây mê chủ động tại chỗ dưới sự hỗ trợ, giám sát chuyên môn của các bác sĩ, điều dưỡng của khoa Ghép tế bào gốc, bệnh viện Truyền máu huyết học.
Bệnh nhi được chăm sóc đặc biệt tại Đơn vị Ghép tế bào gốc sau ca ghép. Trong thời gian này, bé có gặp 1 số biến chứng do hóa trị liệu diệt tủy và giảm chức năng bảo vệ cơ thể khi nguồn tủy mới ghép chưa mọc như tổn thương gan, tổn thương niêm mạc đường tiêu hóa, viêm ruột,… Tuy nhiên, các biến chứng này sớm được tiên liệu và kiểm soát ổn định.
16 ngày sau ghép, bệnh nhi phục hồi bạch cầu hạt và tiểu cầu tốt, không có tình trạng nhiễm trùng cơ quan nào. Bệnh nhi sau đó khỏe, tự ăn uống, sinh hoạt, đã được xuất viện sớm hơn dự kiến vào ngày 15/01/2021.
Theo đại diện bệnh viện, đây là một ca ghép tế bào gốc tạo máu tự thân lần đầu tiên được thực hiện ở bệnh viện Nhi Đồng 2, trên nền 1 bệnh nhi u nguyên bào thần kinh có tuổi nhỏ, cân nặng thấp, thể trạng suy dinh dưỡng, tiên lượng gặp nhiều biến chứng.
Ca ghép đã thành công, bé ổn định tốt và xuất viện sớm hơn kế hoạch dự kiến. Bệnh nhi sẽ tiếp tục xạ trị sau vài tuần và điều trị thuốc duy trì trong 3 tháng nhằm hạn chế khả năng tái phát của khối u.
Ghép tế bào gốc tạo máu lấy từ tủy xương hoặc từ máu ghép vào cơ thể người bệnh để chữa các bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, di truyền và một số bệnh lý ung thư khác.
Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân là một phần trong điều trị liệu của một số nhóm bệnh lý ung thư nhi đặc biệt các nhóm u đặc.
Trước khi tiến hành một hóa trị liệu liều liều cực mạnh, có thể cùng đi đôi với xạ nhằm tiêu diệt tối đa các tế bào ung thư còn sót, điều trị này đồng thời diệt cả các tế bào gốc tạo máu trong tủy bệnh nhân nên còn được gọi dưới tên hóa trị liệu điều kiện hóa diệt tủy.
Để thực hiện phương pháp này, trước tiên phải tiến hành lấy tế bào gốc máu tự thân của bệnh nhân đem lưu trữ đông. sau đó truyền lại vào cơ thể người bệnh để giúp phục hồi khả năng tạo máu từ tủy xương bị tổn thương.
Trong các nhóm bệnh lý u đặc tại Việt Nam, u nguyên bào thần kinh là khối u ngoài não thường gặp nhất ở trẻ em. Tại bệnh viện Nhi Đồng 2, mỗi năm có khoảng 40 trẻ được chẩn đoán và điều trị u nguyên bào thần kinh.