Đa phần trong số này là các loại thuốc được phát triển để điều trị các bệnh hiếm và cực hiếm (orphan drug), một mảng thị trường ít được biết đến hơn so với thuốc điều trị các bệnh phổ biến nhưng cũng đem lại doanh thu rất lớn cho các công ty dược phẩm.
Ngoài ra, những loại thuốc dưới đây cũng lọt danh sách top 10 các thuốc đắt nhất thế giới:
Eculizumab: Thuốc đã được phê duyệt cho bệnh Hemoglobin niệu về đêm kịch phát (PNH) và hội chứng tăng ure huyết có tan máu – HUS. Nó có giá ước tính khoảng 542.640 USD/ năm.
Protein tổng hợp, đông máu yếu tố IX: Thuốc ức chế hemophilia B lâu dài đầu tiên được FDA chấp thuận sử dụng cho trẻ em và người lớn mắc bệnh hemophilia B. Nó có chi phí điều trị khoảng 503.800 USD/ năm.
Albutrepenonacog alfa: Đây là một loại thuốc hiệu quả kéo dài khác điều trị bệnh hemophilia B được FDA chấp thuận vào năm 2016. Albutrepenonacog alfakết hợp albumin với yếu tố IX để giảm tần suất tiêm. Nó có chi phí điều trị 500.000 USD/ năm.
Galsulfase: Được chấp thuận vào năm 2005, thuốc dùng để cải thiện khả năng đi bộ và leo cầu thang của bệnh nhân bị bệnh mucopolysaccharidosis VI. Nó có giá khoảng 485.700 USD/ năm.
Pralatrexate: Thuốc đã được phê duyệt trong năm 2009 để điều trị bệnh lymphoma tế bào T ngoại vi mạn tính hoặc tái phát. U lympho ác tính Non- Hodgkin là một dạng bệnh rất hiếm gặp và dễ biến tính chỉ gặp với tần suất ít hơn 1 trên 9500 bệnh nhân Mỹ hàng năm. Folotyn có giá khoảng 450.500 USD/năm.
Theo SKĐS